安徽安科余良卿药业有限公司

2016年安科生物精准医疗研讨会综述

作者：发布时间：2016-11-24

11 月 19 日下午，紧接着上午的安科生物转化医学中心揭牌仪式，2016 年安科生物精准医疗研讨会在合肥圆满举行。

本次会议以实现安科生物公司向精准医疗纵深发展的战略为目的，着重探讨了基因测序、液态活检、免疫细胞治疗（CAR-T）等方面的发展及在精准医疗中的应用，为推进转化医学的快速发展提供创新性科研思路，也为广大临床医生和科研工作者提供相互交流合作的机会。

会议邀请到多位国内外著名的领域内专家学者进行精彩演讲，他们从不同角度分析、报道了各自的研究成果以及对行业发展的展望，并展开热烈讨论，将本次会议多次带入高潮。

代表第三军医大学病理研究所生物治疗室主任、我国科技部免疫治疗新技术重大专项首席科学家钱程教授的姚超博士，作为会议第一位发言嘉宾，汇报了钱程教授课题组对于 CAR-T 细胞治疗肿瘤的临床试验研究。

他从 CD19 CAR-T 在淋巴瘤和白血病的构建、疗效和面临的挑战、一系列临床试验所取得的成果以及 CAR-T 细胞在实体肿瘤方面的研究入手，探讨增强 CAR-T 细胞疗效的策略：克服 T 细胞缺陷、最佳培养条件、最佳靶细胞刺激、协同刺激信号的组合、人源化的嵌合抗原等。姚超博士认为理想的 CAR-T 细胞应该是具有肿瘤特异性抗原、趋化性、可降解细胞外基质和多个特定的嵌合抗原。

美国 Sorrento Therapeutic 公司 CAR-T 项目组的首席科学家、拥有 20 余年 CAR-T 研究经验的马强中博士为大家系统阐述了 CAR-T 的发展历史，并展示了其担任 Tufts 大学医学院助理教授期间开展的靶向 CEA 的 CAR-T 临床试验治疗实体肿瘤的临床数据。

马博士最后就美国和欧洲在监管 CAR-T 技术和产品的政策和策略进行了分析，为我国的 CAR-T 发展提供了宝贵的参考意见。

来自四川大学华西医院肿瘤中心的青年杰出科学家、担任四川大学基因免疫细胞治疗室主任的王玮博士，从肿瘤免疫治疗的概念及基础入手，深入地探讨了理想的 CAR-T 细胞治疗抗原的选择标准。特别是提出了 EpCAM 作为 CAR-T 优秀靶标的理念和实验依据，不仅可以直接通过抗原特异性实现肿瘤杀伤活性，而且具有对肿瘤转移的抑制作用——利用 CAR-T 在血液中可以广泛分布的特点，清除循环肿瘤细胞，达到抑制肿瘤转移的目的，甚至还能清除表达 EpCAM 的肿瘤干细胞。

王玮博士还报告了他们已经开展的应用于血液肿瘤的 CD19 CAR-T 和应用于实体肿瘤的 EpCAM CAR-T 临床试验，并提及了目前受到很大关注的由华西医院卢铀教授主持的人类首个 CRISPR 临床试验，引起了大家的热议。

来自美国 MD 安德森癌症研究中心淋巴瘤/骨髓瘤系，拥有多项免疫治疗临床研究经验（包括 PD-1 抗体和 CAR-T 细胞）的褚福亮博士为大家介绍了他在 CXCR5 + CD8 + T 细胞方面的研究最新成果。

褚博士发现这类细胞位于人类 B 细胞滤泡和生发中心，受 TGF-β 的调节，能够高表达 CXCR5。一系列的研究表明 CXCR5 + CD8 + T 细胞能有效地抑制肿瘤的生长，并具有强大的杀伤作用，可作为增强 T 细胞免疫治疗效果的一个新策略，是过继性细胞治疗的潜在效应细胞。

国家“千人计划”人才郑卫国博士系统介绍了其创办的无锡中德美联生物技术有限公司已经建立的 DNA 快速检测平台与自主核心技术、在法医领域广泛应用的具有最完整的高分辨率、高灵敏度检测试剂系列产品，以及通过相关技术的进步来加速国家数据库建设的努力。

郑博士领导的团队将免疫技术、分子技术、荧光定量 PCR、数字 PCR、芯片检测技术和新一代测序技术结合起来，有力推动了精准检测的发展。郑博士还生动地介绍了中德美联公司在协助公安部门破获重大恶性案件方面的事例，引起与会者的热烈反响。

代表苏州艾达康医疗科技有限公司的夏新国博士认为，“在未来，每个人出生时都会收到一张出生证明和一块个人的‘基因芯片’，而‘基因芯片’中包含了那个人的药物基因数据”，这是他对药物基因组学未来的美好展望。

夏新国博士从药物基因组学的本质出发，结合当前医疗环境用药情况和美国药物基因组学发展的现状，提出我们必须加快发展药物基因组学的研发和转化，实行药物基因检测，实现个体化用药。

由澳大利亚悉尼大学儿童医院归国的著名科学家、担任安科生物公司转化医学中心首席科学家和安科精准医学检验所所长的杨楠教授，结合当前的大环境以及国家相关政策，指出了精准医疗环境下第三方临检服务机构必须突破的三大困局：体制（报销障碍），技术（同质化竞争）以及商业模式（传统化、缺乏创新、可操作空间小）。

杨楠博士下决心把安科精准医学检验所建设成为基因测序、液态活检的临床检验权威机构，他还提出，实现精准医疗的两大任务是基因检测和临床医学研究，并呼吁大家共同推动“健康中国 2030”目标的实现。

从德国 Max Delbruck Center for Molecular Medicine 学成回国的、拥有 20 余年研究经验的我国 TCR-T 领域顶尖专家李亮平教授，报道了他领导的 TCR/HLA 人源化小鼠的开发过程，以及如何利用这一高端平台开发和分离高亲和力的治疗性 TCR 基因，并阐述了这在未来 TCR-T 细胞治疗中的应用。李教授还系统介绍了肿瘤新生抗原、二代测序等技术将来在肿瘤免疫治疗中的前景。

最后，李教授对他的团队所开展的具有国际前沿水平的多个项目进行了介绍，包括：Dual-RMCE 介导的 TCR 基因置换系统、新一代 TCR-HLA 人源化小鼠、TCR-iPS 分化抗肿瘤 T 细胞，以及 iPS 细胞培养分化和慢病毒 TCR 转染技术的研发。李教授还展望了精准免疫治疗作为未来发展方向的前景。

担任博生吉医药科技（苏州）有限公司和博生吉安科细胞技术有限公司董事长兼首席科学官的杨林教授，系统介绍了新近成立的博生吉安科细胞技术公司的发展战略和策略，指出了公司“致力于第三代免疫治疗”的发展理念、新药模式的研发思路以及产业化战略下的“GMP、QA/QC、自动化、封闭式、规模化、全程监控式冷链运输”全新发展模式。在认真做好 CAR-T 技术平台的同时，积极布局 CAR-NK 技术。

对于 CAR-T 细胞治疗技术在实体瘤上面临的巨大挑战，杨林教授认为抗原高级修饰是突破口，因此对选择 MUC1 抗原的原因进行了分析，同时回顾了博生吉公司开展的国际上首例 MUC1 CAR-T 临床试验结果。杨林教授还特别提及了他的团队在针对 T-ALL（T-急性淋巴白血病）方面取得的研发进展，十分令人期待。

就在会议接近尾声之时，从外地风尘仆仆赶来的我国著名 CAR-T 研究专家、上海雅科生物科技公司董事长、中国研究型医院学会 CAR-T19 组的组长张鸿声教授，为大家献上了精彩的分享。

张教授回顾了 CAR-T 的发展进程，并对诸多技术细节以及他领导的团队开展的临床前研究的成绩进行了阐述，还就其与临床医院合作开展的 CD19 临床试验案例进行了详细介绍，他们所取得的临床数据具有国际领先水平。

会议认为，精准医疗是医学实践的必然需求，也是极具前途的发展方向。精准医疗能够提高临床诊疗水平、促进疾病早诊早治、增强疾病预防能力、推动健康产业发展，是当下时代的主流。我们有理由相信，在国内外众多专家和同行的共同努力下，精准医疗必将取得重大突破。